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VI Premio OMaR: Sanofi Genzyme ha sostenuto l’importante iniziativa

Enrico Piccinini, general manager Italia: “Fondamentale supportare informazione corretta e ricerca scientifica: fa parte del nostro impegno verso i pazienti e le famiglie”

Sostenere l’informazione scientificamente corretta è davvero fondamentale, così come è fondamentale mettere in evidenza gli sforzi e i costi della ricerca farmaceutica, necessari per arrivare a fornire risposte concrete ai pazienti e alle famiglie, specie quando parliamo di malattie rare. Si tratta anche di costi di fallimento, spesso non ricordati, nel senso che poche delle molecole che vengono sviluppate arrivano poi a diventare farmaco. Questo impiega elevate risorse, ma è assolutamente necessario per spostare sempre avanti le ambizioni della ricerca”. Questo è il punto di vista di Enrico Piccinini, general manager di Sanofi Genzyme Italia, divisione specialty care di Sanofi Italia, che ha reso possibile, insieme ad altre aziende, la realizzazione della VI Edizione del Premio OMaR. Durante la Cerimonia del premio sono stati affrontati diversi temi, legati ai progressi e alle nuove frontiere delle scoperte scientifiche volte a portare terapie sempre più efficaci e mirate ai pazienti in tutto il mondo.

La ricerca è l’elemento fondante dell’innovazione farmaceutica”, sottolinea Piccinini. “Potremmo definirlo quasi un passaggio obbligato, che si concretizza sia in ricerca interna che in acquisizioni, oltre ovviamente a partnership sia con privati che con istituzioni pubbliche. Sanofi Genzyme, in questo momento, è concentrata sulla messa in atto di progetti di studio in partnership con centri di ricerca e ospedali. Inoltre, per sostenere la ricerca indipendente italiana, abbiamo realizzato “Research to Care”, un bando di 500.000 euro con cui saranno finanziati 5 premi di ricerca destinati ai migliori progetti in ambito di malattie rare (con particolare attenzione alle malattie da accumulo lisosomiale), oncologia (in particolare mieloma multiplo, tumore della prostata, cancro colorettale e carcinoma cutaneo non melanomatoso), immunologia (con focus su artrite reumatoide e dermatite atopica) e sclerosi multipla. Un contributo con cui vogliamo fortemente sostenere la ricerca italiana e il grande talento dei ricercatori che si impegnano quotidianamente per il progresso di una scienza che abbia impatto diretto sulla salute e la qualità di vita delle persone, specialmente se affette da malattie gravi e invalidanti”.

Sanofy Genzyme sostiene dunque con forza ricerca e innovazione. Ma quali sono le innovazioni più recenti applicate dall’azienda, soprattutto in ambito malattie rare?

“Nella nostra pipeline dedicate alle malattie rare (incluse le malattie rare del sangue) abbiamo ben 13 nuove molecole in sviluppo”, continua Piccinini. Da un anno e mezzo, infatti, grazie all’acquisizione della biotech belga Ablynx, Sanofi ha portato avanti lo sviluppo di una terapia per la porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), una grave patologia autoimmune della coagulazione del sangue che in molti casi ha esito fatale. Si tratta di una malattia acuta, caratterizzata dell’estesa formazione di microtrombi nei piccoli vasi sanguigni di tutto il corpo, che, quando non ha esito infausto, può portare a gravi danni d’organo, specialmente al cervello, al cuore e ai reni.

Caplacizumab è la prima terapia specificamente indicata per il trattamento della aTTP. Non abbiamo acquisito però solamente un farmaco, ma una piattaforma che produce nano-anticorpi”, chiarisce Piccinini. “Si tratta di frammenti proteici derivati dagli anticorpi dei camelidi (cammelli e lama) che consentono di combinare i benefici degli anticorpi convenzionali con le proprietà terapeutiche dei farmaci molecolari. Caplacizumab è il primo farmaco basato sulla tecnologia Nanobody® di Ablynx a ricevere l'approvazione europea e il primo prodotto approvato della nuova divisione dedicata alle patologie ematologiche rare (Rare Blood Disorders franchise) di Sanofi Genzyme”. Grazie a partnership esterne, come quella con Alnylam therapeutics, e ad altre acquisizioni, come Bioverativ, perfezionata da Sanofi all’inizio del 2018, faranno parte di questa divisione anche un farmaco per l’emofilia A e B e uno per l’anemia emolitica autoimmune.

Una pipline di tutto rispetto, dunque, che comprende anche: un farmaco orale in via di sviluppo dedicato al metabolismo patologico dei glicosfingolipidi (malattia di Gaucher, malattia di Fabry, rene policistico, malattia di Parkinson), una terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Pompe e, infine, una terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Niemann-Pick.