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Malattie rare, l’impegno di Pfizer Italia

La VI edizione del Premio OMaR per la Comunicazione sulle Malattie e i Tumori Rari è stata realizzata anche grazie alla sponsorizzazione di Pfizer Italia, azienda fortemente impegnata sul fronte delle malattie rare. Abbiamo intervistato sul tema Marianne Rodger, Direttore Malattie Rare Pfizer Italia.

Il Premio OMaR è un'importante iniziativa di informazione sulle malattie rare. Secondo lei, qual è oggi il ruolo di una corretta comunicazione dei progressi scientifici e farmaceutici?

La comunicazione è parte della nostra vita quotidiana, ma quando si parla di malattie rare diventa immediatamente un elemento chiave, fondamentale per generare consapevolezza, aumentare la conoscenza, condividere informazioni. Per questo motivo abbiamo accolto con favore l'iniziativa di OMaR volta a riconoscere i migliori esempi di comunicazione nelle malattie rare. Le malattie sono rare, i pazienti sono rari, ma se li contiamo tutti insieme i numeri diventano piuttosto impressionanti. Forse non è facile dare il giusto spazio sui mezzi di comunicazione per parlare di tutte le malattie rare, ma penso sia un dovere sociale ed etico farlo: i pazienti hanno il diritto di essere informati e l’opinione pubblica, in generale, deve conoscere le malattie rare e quello  che rappresentano per coloro che ne sono affetti. L'informazione deve circolare, deve essere affidabile, autorevole,  solida, dovrebbe essere condivisa e facilmente accessibile a tutti coloro che potrebbero trarne beneficio. C'è molto da fare, ovviamente, e per questo apprezziamo il Premio OMaR per il suo valore sociale nel riconoscere il lavoro svolto dai giornalisti e dalle Associazioni dei pazienti. E’ fondamentale continuare a promuovere una corretta comunicazione scientifica e fare informazione sulle opportunità offerte dai progressi nella ricerca e sviluppo.

Come definirebbe l’impegno di Pfizer nelle malattie rare?

Alla luce del gap tra le soluzioni oggi disponibili e quelle che potrebbero esserlo in futuro, l’impegno di Pfizer Rare Disease è volto a cercare di colmare tale divario sviluppando farmaci che offrano risultati potenzialmente migliori e che diano maggiore speranza a chi vive con una malattia rara. Con un'unità di ricerca dedicata alle malattie rare e attraverso il nostro approccio unico alla ricerca e allo sviluppo, stiamo facendo progressi significativi. E finché le persone e le famiglie affette da malattie rare avranno bisogno di trattamenti efficaci, noi siamo e saremo spinti a fare sempre di più.

Da trent’anni, infatti, Pfizer Rare Disease cammina al fianco della comunità delle malattie rare. Il nostro impegno per le malattie rare ha permesso di sviluppare soluzioni terapeutiche in varie aree come l'endocrinologia, l'ematologia, la neurologia e l'area delle malattie metaboliche ereditarie. La nostra missione è continuare a cercare soluzioni innovative per trasformare la vita delle persone con malattia rara attraverso innovazioni che cambiano la vita dei pazienti, partnership di valore e grande passione. Questo è il motivo per cui lavoriamo a stretto contatto con le associazioni di pazienti, gli istituti scientifici e altri esperti: per condividere pratiche innovative a beneficio dell’intera comunità. Pfizer collabora anche con gruppi di ricerca innovativi che hanno una competenza specifica nella terapia genica al fine di sviluppare nuove competenze in questo settore e portare avanti la prossima generazione di terapie in grado di cambiare radicalmente la vita dei pazienti affetti da gravi patologie.

Quali sono i vostri progetti in quest’area?

Concentrando le proprie competenze scientifiche in aree ancora prive di un'adeguata risposta terapeutica - ematologia, malattie neuromuscolari e metaboliche ereditarie - Pfizer Rare Disease ha una pipeline che offre nuove opportunità per le persone affette da anemia falciforme, emofilia, distrofia muscolare, cardiomiopatia e altre malattie rare. I progressi scientifici negli ultimi dieci anni hanno aumentato la conoscenza delle malattie rare e delle loro cause, consentendo anche lo sviluppo di opzioni terapeutiche cruciali per alcune di esse. Oggi, purtroppo, solo il 5% delle malattie rare ha una terapia disponibile, motivo per il quale ancora si cercano risposte e soluzioni ai bisogni medici non soddisfatti. In Pfizer stiamo facendo importanti progressi nello studio delle malattie rare e si profilano interessanti opportunità per i pazienti grazie alle recenti innovazioni scientifiche che porteranno alla scoperta e sviluppo di nuovi farmaci.

Sono due le principali aree di ricerca nelle quali siamo attualmente impegnati:
le malattie ematologiche, un'area in cui Pfizer ha una lunga tradizione, quella dell’emofilia, e siamo entusiasti della nostra collaborazione con Spark Therapeutics per sviluppare una terapia genica per l'emofilia B. Stiamo collaborando anche con Sangamo per lo sviluppo della terapia genica per l'emofilia A. La prossima frontiera per noi è quella dell’anemia falciforme, una condizione devastante ancora priva di soluzioni terapeutiche. Abbiamo risorse nella nostra pipeline che potrebbero aiutare a gestire la malattia e altre che potrebbero effettivamente modificarne il decorso;
le malattie neuromuscolari: queste patologie, spesso ereditarie, possono essere debilitanti e causare debolezza muscolare e, in alcuni casi, influire sulla funzionalità cardiaca e sulla capacità respiratoria. I nostri sforzi si stanno concentrando sulla distrofia muscolare di Duchenne e su altre malattie neuromuscolari.

La terapia genica è un'area di ricerca emergente incentrata sullo sviluppo di terapie rivoluzionarie  altamente specializzate, utilizzabili un’unica volta, con l’obiettivo di trattare all’origine la causa delle malattie dovute a una mutazione genetica. La terapia genica è una tecnologia sperimentale promettente, specialmente per i pazienti con malattie rare, molte delle quali sono causate da una singola mutazione genetica. Sono orgogliosa di poter dire che fin dalla prime fasi di scoperta, Pfizer si sta impegnando a comprendere appieno le esigenze dei pazienti e dei caregiver e ad acquisire le conoscenze necessarie ad aiutarli. Il nostro impegno a fianco delle associazioni di pazienti è quello di lavorare per far progredire la scienza insieme a idee che potrebbero portare a terapie migliori.