L’ADA-SCID è un’immunodeficienza combinata grave, una patologia genetica che avrebbe costretto la protagonista del servizio a vivere come una ‘bambina bolla’, isolata da qualsiasi possibile infezione. Anche in questo servizio il tema è quello delle terapie avanzate: il trattamento sviluppato per l’ADA-SCID comincia con il prelievo di cellule dal paziente che, attraverso la terapia genica, vengono corrette e reimpiantate. Una terapia messa a punto, dopo una ricerca durata anni, dagli studiosi dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano e resa disponibile nel 2016 grazie all’alleanza con GlaxoSmithKline.
La V edizione del Premio OMaR è stata realizzata grazie al contributo non condizionato di alcune aziende impegnate nel settore malattie e tumori rari come Biogen, Sobi, Alnylam, Roche, Vertex, Sanofi Genzyme, Amicus Tharapeutics, Chiesi Farmaceutici, Grifols, Intercept, Kyowa Kirin, Pfizer, Santhera, Shire, Bioviiix e Baxter Italia.